福他替尼(Tavlesse/Fostamatinib)属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂,能够阻断巨噬细胞吞噬血小板,对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。
2018年4月,美国FDA首推Fostamatinib用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。Fostamatinib能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者,接受福他替尼Fostamatinib治疗24周后,18%患者可获得血小板持续稳定升高。
目前已知的福他替尼Fostamatinib副作用,根据目前研究可知,老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应,其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高,绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后,可恢复到正常水平。当患者收缩压为130~139 mmHg或舒张压为80~89 mmHg,应开始服用或增加抗高血压药物剂量。此外,育龄期女性在治疗期间及服末次剂量后至少1个月必须采取有效的避孕措施,对于哺乳期女性,建议在治疗期间及服末次剂量后至少1个月内,暂停哺乳。
福他替尼让癌细胞休眠,如果能够抑制SKY蛋白,就可以阻止癌细胞由间质细胞状态转变为上皮细胞状态,始终处于无法发挥功能的休眠状态。普渡大学的研究团队还真的就找到了这种SKY抑制剂——福他替尼(Fostamatinib)。福他替尼是一种口服小分子SYK抑制剂,主要用于治疗慢性免疫血小板减少症等慢性疾病。
福他替尼Fostamatinib的出现对于复发难治ITP患者无疑是一个福音。
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