奥维昔巴特治疗≥12个月以上患者的Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒在美获批；Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。由于胆汁淤积，患者可能会出现瘙痒、黄疸、营养不良和生长迟缓。幼儿时期即可发病，严重的肝脏疾病可能需要肝移植。据估计，全球ALGS发病率为3/10万。目前在美国，估计有1300名患者接受IBATi治疗。

　　Ipsen公司于6月13日的新闻稿中宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特(odevixibat)用于治疗12个月以上年龄的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。奥维昔巴特是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi),在小肠局部发挥作用，全身暴露最小。

　　奥维昔巴特于2021年被批准作为美国进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所致胆汁淤积性瘙痒患者的首选药物治疗方案，并在欧洲获准用于治疗6个月或以上患者的所有类型PFIC。值得一提的是，这是继2021年批准的进行性家族性肝内胆汁淤积相关瘙痒之后，奥维昔巴特在美国获批的第二项适应症。

　　FDA批准是基于在2022年美国肝病研究协会大会上发表的III期ASSERT研究的阳性数据，表明奥维昔巴特从治疗开始后早期开始，在瘙痒方面提供了具有高度统计学意义和临床意义的持续改善。超过90%的患者为瘙痒反应者(24周内任何时间≥1点变化)。在Alagille综合征研究中报告的最常见不良反应包括腹泻、腹痛、血肿和体重减轻。没有患者停用研究药物，约96%的临床试验受试者转入非盲扩展研究。

　　目前，该公司还向欧洲药品管理局(EMA)提交了奥维昔巴特，寻求ALGS的授权，预计2023年第二季度将获得人用医药产品委员会的意见，并预计将在2023年下半年做出最终的EMA监管决定。以及正在开发该药的第三个适应症，用于罕见的儿科胆汁淤积性肝病、胆道闭锁，该试验正处于III期BOLD试验的后期开发阶段。

　　奥维昔巴特是一种只需每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，作用于小肠局部，全身各个系统对药物暴露极低，因此安全性好。奥维昔巴特于2021年在美国被批准作为进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)导致的胆汁淤积性瘙痒的首个药物治疗方案，用于治疗3个月及以上的所有进行性家族性胆汁淤积症（PFIC）患者。奥维昔巴特在欧洲也已获得批准用于治疗6个月及以上的所有PFIC类型患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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