为了进一步了解普纳替尼剂量对患者安全性和疗效的影响，研究者进行了Ⅱ期OPTIC试验，探索一种新的基于缓解情况的减少剂量方案。入组标准为对既往≥2种TKI耐药或不耐受或伴有T315I突变的CP-CML成人（年龄≥18岁）患者。具有AOEs风险因素的患者也符合条件，前提是在入组时合并症得到控制。通过实时定量聚合酶链反应，BCR-ABL1转录物水平必须在国际量表（BCR-ABL1IS）上测量为>1%。
Ⅱ期PACE试验评估了普纳替尼45mg每日一次治疗CML和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者（对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受，或伴有T315I突变）的疗效和安全性，结果显示，无论BCR-ABL1突变状态如何，普纳替尼都表现出强大的临床活性，缓解迅速、深入、持久，具有良好的生存率（CP-CML的5年OS率为73%），尽管80%的CP-CML患者对既往的治疗有耐药性。然而，270例CP-CML患者中有84例（31%）报告了动脉闭塞事件（AOEs）。对普纳替尼在Ph+白血病患者中的3项临床试验的汇总数据进行的事后多变量回归分析表明，普纳替尼的平均剂量强度每减少15g/d,发生AOE的风险就会降低33%。
普纳替尼是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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