第二代血小板生成新药：阿伐曲泊帕，阿伐曲泊帕2020年4月被批准用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者治疗，其用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性ITP的适应症目前已在美国和欧洲获批。阿伐曲泊帕治疗中国成人ITP患者的临床III期结果也被此次大会接收！不仅如此，在AA领域阿伐曲泊帕也在不断的研究探索。
阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，其模拟TPO效应，刺激来自骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板生成。
本研究为多中心、随机（2:1）、双盲3期临床研究，共纳入74名例患有慢性ITP的成年受试者，口服阿伐曲泊帕（初始剂量20mg/天）或安慰剂。在为期6周的双盲核心治疗阶段后，符合条件的受试者进入开放标签扩展阶段。主要终点：在没有抢救治疗的情况下，核心治疗阶段第6周血小板计数≥50×109/L的应答者比例。
研究结果：
阿伐曲泊帕组治疗6周时应答率高达77.08%，而安慰剂组为7.69%，具有显著性差异。
核心治疗阶段，阿伐曲泊帕组第8天的应答率为72.92%，而安慰剂组为3.85%；阿伐曲泊帕组血小板反应的中位累计周数为4.1周，安慰剂组无。在核心和扩展阶段（整个研究）中，接受阿伐曲泊帕治疗的受试者血小板反应的中位累积时间为17.6周。核心治疗阶段，接受阿伐曲泊帕治疗的受试者ITP相关出血症状发生率为70.83%，低于安慰剂治疗组88.46%。
接受阿伐曲泊帕和安慰剂治疗的患者中，分别有85.4%和76.9%报告了治疗突发不良事件（TEAE）；两组经暴露调整后的TEAE发生率相似；研究期间未报告与治疗相关的严重不良事件。
结论：阿伐曲泊帕对中国成人ITP患者具有良好的耐受性和有效性。
接受骨髓抑制类药物化疗的患者中，血小板减少是化疗引起的主要剂量限制性血液学毒性，往往会导致化疗药物剂量减少或给药延迟。阿伐曲泊帕是一种可以用于多种病因引起的血小板减少的潜在候选药物。
接受阿伐曲泊帕治疗的健康受试者未发生严重不良事件（SAE）、剂量限制性毒性、死亡事件、因不良事件（AE）导致的停药事件、血栓形成事件或肝功能异常事件。阿伐曲泊帕不良反应的发生率与其他TPO受体激动剂相当，其中最常见（310%）的不良反应是疲劳、头痛、挫伤和鼻出血。
阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，可安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择.避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。下一步还将进一步评估其用于化疗相关性血小板减少症的疗效和安全性。
阿伐曲泊帕(avatrombopag)是第二代血小板生成素(TPO)受体激动剂,美国食品和药物管理局(FDA)批准其用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病(CLD)相关血小板减少症和免疫性血小板减少症(ITP)2020年4月获国家药品管理局批准用于择期行诊断性操作或手术的CLD相关血小板减少症的成年患者，目前评估其用于化疗所致血小板减少症的疗效和安全性的m期临床试验正在进行中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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