去纤苷(Defibrotide)服用多久有效果？HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

　　美国FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:“去纤苷的批准满足了移植界对治疗接受化疗和HSCT的患者中这种罕见但经常致命的并发症的重大需求。

　　去纤苷与注射给药形式相比，口服给药后的生物利用度为58-70%(静脉注射和肌肉注射=100%)。这种药物似乎可以防止血凝块的形成，并通过增加前列腺素I2、E2和环前列腺素改变血小板活性，增加组织纤溶酶原激活物功能，降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。前列腺素E2在一定浓度下也能抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

　　2016年3月30日，美国食品药品监督管理局今天批准Defitelio(去纤苷)用于治疗成人和儿童在接受称为造血干细胞移植(HSCT)的血液或骨髓干细胞移植后，肝小静脉闭塞性疾病(VOD)伴有额外的肾或肺异常。这是FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法，这是一种罕见的危及生命的肝病。

　　去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受Defitelio治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

　　去纤苷最常见的副作用包括异常低血压(低血压)、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血(鼻出血)。去纤苷的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。Defitelio不应用于患有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的患者。

　　去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能选择性地增加前列腺素I2并增加组织纤溶酶原激活物和降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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