治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤；软组织肉瘤（Soft tissue sarcoma）是一种罕见的癌症，在连接所有器官和身体结构（包括脂肪、肌肉、神经、深层皮肤组织、血管和周围组织）的任何一个软组织中形成无痛肿块（肿瘤）关节（滑膜组织）。软组织肉瘤通常发生在大腿、肩部和骨盆，有时也可能发生在腹部或胸部。转移性或局部晚期STS通常被认为是无法治愈的，主要的治疗方法是全身化疗。然而，对于一些疾病负担有限的患者，可以通过涉及药物、手术和放射治疗的多模式方法实现长期缓解。

　　YONDELIS（Trabectedin）曲贝替定是一种新型多模式合成抗肿瘤剂，最初来源于海鞘Ecteinascidia turbinata。该抗癌药通过阻止肿瘤细胞增殖起作用，在北美、欧洲、南美和亚洲的76个国家被批准用于单药治疗晚期软组织肉瘤，并在69个国家被批准用于复发性卵巢癌。

　　平滑肌肉瘤(LMS)是最常见的STS亚型，约占所有新诊断病例的20%至25%。LMS的常见部位包括腹部、腹膜后、较大的血管和子宫。与其他STS亚型相比，它在四肢较少见，占肢体肉瘤的10%至15%。

　　脂肪肉瘤(LPS)约占STS病例的10%至15%。典型的起源部位包括四肢和腹膜后。

　　一项关键的3期、随机、开放标签对照研究的结果，该研究评估了YONDELIS与达卡巴嗪在500多名先前接受过蒽环类药物治疗且至少一种额外的化疗方案。LPS和LMS是软组织肉瘤(STS)的亚型，占所有STS病例的35%以上。

　　YONDELIS曲贝替定治疗组的中位无进展生存期(PFS)为4.2个月，而达卡巴嗪治疗组为1.5个月，这表明YONDELIS治疗组疾病进展或死亡风险降低了45%（HR=0.55；95%CI）：0.44–0.70；p<0.001）。

　　在接受YONDELIS并被纳入随机试验安全性分析的340名患者中，最常见(≥20%)的不良反应是恶心(73%)、疲劳(67%)、呕吐(44%)、便秘(36%）、食欲下降（34%）、腹泻（34%）、呼吸困难（25%）、外周水肿（24%）和头痛（23%）。最常见(≥20%)的实验室异常是中性粒细胞减少症(49%)、丙氨酸转氨酶(ALT)升高(45%)、贫血(39%)、天冬氨酸转氨酶(AST)升高(35%)、血小板减少症(30%)并增加血液碱性磷酸酶(20%)。

　　2023年02月16日(新加坡和奥克兰)独立生物制药公司Specialized Therapeutics(ST)宣布，其治疗罕见软组织肉瘤的组合疗法现已在新西兰获得批准。Medsafe已批准使用YONDELIS（Trabectedin）曲贝替定“用于治疗先前接受过含蒽环类药物治疗的不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者”。

　　Yondelis曲贝替定与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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