脂肪肉瘤特效药：Yondelis（他比特定）；他比特定(Trabectedin;ET-743)是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸(Ecteinascidia turbinata)体内分离提取出来的烷化剂，是第一个海洋来源的新型抗软组织肿瘤药物。很多来源于海洋的天然产物具有非常新颖的化学结构和独特的药理作用机制。在此前一项他比特定的临床实验中,共有69名患者参与临床试验,其中9名患者获得部分缓解(PR),客观缓解率为13%,26名患者(3896)被认为疾病稳定(SD),34名(4996)患有疾病进展。

　　总的来说,疾病控制率(DCR,定义为PR+SD)为51%。在腹膜后脂肪肉瘤(所有15名登记的脂肪肉瘤中的10名),粘液样脂肪肉瘤(5/6),平滑肌肉瘤(8/20),滑膜肉瘤(5/10)未分化的多形性肉瘤(5/9)),恶性外周神经鞘瘤(1/3)和外周原始神经外胚层瘤(1/5)。

　　该项临床试验的用法为:每3周通过中心静脉进入的连续24小时静脉内输注,Trabectedin以1.5mg/m 2的剂量(总顶部剂量为2.6mg)施用。不过也有医生开2mg/m2。

　　关于Yondelis他比特定的研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。

　　研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，Yondelis治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，Dacarbazine治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。

　　Yondelis他比特定不良反应：

　　最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促(呼吸困难)、头痛、组织肿胀(外周水肿)、抗感染的白细胞减少(中性粒细胞减少)、血小板计数降低(血小板减少症)、红细胞计数降低(贫血)、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。

　　他比特定能够通过结合DNA来阻止细胞分裂：两个稠合的四氢异喹啉环与DNA小沟的特定序列共价结合，使DNA的双螺旋产生异常，并干扰TC-NER系统中XPG蛋白的正常功能，从而诱发DNA双链断裂。

　　他比特定还可以充当肿瘤微环境调节剂，通过调节免疫检查点激活肿瘤免疫系统，起到肿瘤的免疫治疗作用；在小鼠模型中，他比特定还可以降低肿瘤组织和血液系统中的单核/巨噬细胞数量和抑制肿瘤血管生成；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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