培美替尼(Pemigatinib)是不是只能治疗胆管癌？作为胆管癌适应症当前研究最丰富的靶点之一，FGFR显然是许多胆管癌患者翘首以盼的“治疗新星”。近10%的检出率在各类驱动基因中算是比较高的，但仍然难以充分地满足患者的治疗需求。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)正式宣布批准FGFR2抑制剂培美替尼(Pemigatinib)上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。值得一提的是，培美替尼(Pemazyre)是全球首款胆管癌靶向疗法。

　　培米替尼被欧洲有条件批准上市,同月在日本上市,均用于胆管癌的治疗。培米替尼片在国内由信达生物(苏州)有限公司按照药品注册分类化药5.1类，于2021年7月提交该药品的上市申请,2022年4月获得中国NMPA批准上市(商品名:达伯坦),用于既往至少接受过1种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

　　FIGHT-101研究（NCT02393248）是一项在美国和丹麦进行的I/II期临床试验，截至2020年4月7日，纳入了128例（胆管癌21例，乳腺癌18例，结肠癌10例，非小细胞肺癌10例，头颈部癌9例，食管癌7例，卵巢癌7例，尿路上皮癌和膀胱癌6例，直肠癌5例，胰腺癌4例，其它恶性肿瘤31例）FGF/FGFR基因异常晚期恶性肿瘤患者，中位年龄59岁，女性60.9%，白人89.1%，76.6%的患者之前至少接受了三线治疗。

　　其中70例患者接受了培美替尼1-20mg连服二周/停一周的间歇给药方案，58例患者接受了佩米替尼9mg，13.5mg或20mg每天一次的连续给药方案，均为每21天一个疗程。

　　本研究中没有发现剂量限制毒性，也未能达到佩米替尼的最大耐受剂量。最常见的不良反应为高磷血症（75%，3级以上2.3%），疲劳（39.1%，3级以上10.2%），口干症（38%），口腔炎（34.4%，3级以上8.6%），腹泻（32%，3级以上1.6%），脱发（31.3%），便秘（28.9%，3级以上1.6%），恶心（28.9%，3级以上0.8%），味觉障碍（26.6%），食欲下降（25%，3级以上0.8%），贫血（23.4%，3级以上7%），呕吐（27.1%，3级以上1.6%），干眼症（20.3%，3级以上0.8%），腹痛（18.8%，3级以上3.1%），AST升高（18%，3级以上3.9%），高钙血症（16.4%，3级以上1.6%），ALT升高（15.6%，3级以上3.1%），脱水（15.6%，3级以上0.8%），低磷血症（15.6%，3级以上5.5%）和四肢疼痛（15.6%，3级以上1.6%）等。

　　另外,佩米替尼用于实体瘤﹑骨髓增生性疾病、子宫内膜癌、血液肿瘤等其他适应证在美国、欧洲、韩国、日本等多个国家或地区处于Ⅱ期临床试验研究阶段。

　　培美替尼能够抑制FGFR1/2/3与配体的结合，即抑制FGFR信号通路，从而对FGFR1/2/3过度表达的肿瘤细胞产生增殖抑制作用。培米替尼通过抑制FGFR2受体与FGFR配体的结合作用，从而抑制FGFR2信号通路的异常激活，达到抑制胆管癌的发生、发展以及阻止恶化作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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