最近维奈妥拉对急性骨髓性白血病(AML)的结果刚刚新鲜出炉。在其它疗法都失效的AML患者中,维奈妥拉疾病控制率是38%,完全响应或者接近完全效应率是19%。这虽然不如慢淋白血病,但考虑到病人情况,也是非常不错的结果。我相信维奈妥拉会很快被批准用于治疗晚期急性骨髓性白血病患者。
维奈克拉使用揭示了一种以前未被发现的以单核细胞疾病进展为特征的发病机制;②研究者将其命名为单核细胞白血病干细胞(m-LSC),其具有特殊的免疫表型、特殊的转录状态、对嘌呤/嘧啶代谢的依赖性以及对克拉屈滨的选择敏感性;③m-LSC和原始白血病干细胞(p-LSC)亚型可同时存在于同一急性髓细胞性白血病患者体内,并同时导致肿瘤的整体复杂性;④LSC的异质性具有临床意义,可改善以维奈克拉为基础的治疗方案的临床疗效。
该研究发现并描述了一种新型人类急性髓性白血病干细胞(LSC),它是急性髓性白血病(AML)患者在接受基于维奈妥拉的治疗方案后单核细胞疾病进展的原因。此外,该研究还描述了这种特殊的LSC亚类的表型、分子特性和药物敏感性。
维奈妥拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药。该抗癌药由墨尔本市医学研究机构Walter and Eliza Hall研发,称为维奈妥拉,是新一代标靶药物,会攻击引发癌病的生物因子,例如细胞结构变异。
维奈妥拉针对慢淋白血病的一期临床试验中,它有80%左右的有效率,包括近20%完全缓解(癌细胞消失)。两年存活率高达84%,而且副作用比较轻。考虑到参加临床试验的病人都是其它疗法失败的晚期病人,这个结果很惊人。对很多人,这是真正的起死回生。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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