拉罗替尼（Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子）。

　　拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者：

　　1.IV期肺癌

　　晚期肺癌SOSTM1-NTRK1融合，接受拉罗替尼治疗6周后，不仅最大的那个病灶明显缩小（6×5 cm至4.6×4.2 cm），全身的肿瘤数量也出现了骤减（肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个），75个病灶消失！

　　拉罗替尼可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者，其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%，其中22%的患者可以达到完全缓解，即影像学完全找不到肿瘤的存在。

　　一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别，拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月，71%的患者1年后仍有效。一项数据显示，244例患者中64%已存活4年，这是肿瘤治疗极其罕见的。

　　拉罗替尼的安全性和耐受性也较传统化疗药来得高，70例使用拉罗替尼的患者大多只出现轻微不良反应，而严重导致患者停药的不良反应并未出现。目前拉罗替尼已被推荐用于携带NTRK基因融合晚期非小细胞肺癌的一线治疗。

　　作为全球首个不区分癌症种类，只针对特定基因突变的靶向药，拉罗替尼可以用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类别，即使标准治疗失败，进行NTRK基因检测，如果存在相对应基因的患者，就可以使用，而且起效快、作用持久，适用于儿童和成年人。

　　拉罗替尼(Lotenib)是原肌球蛋白受体激酶(TRK)，TRKA、TRKB、TRKC的抑制剂。TRKA、B和C是由基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码的，可以产生组成激活的嵌合TRK融合蛋白，该蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和生存。这是第一个研发和临床实验完全只基于一个分子特征来完成的抗癌药。因为针对的靶点相对小众，所以这个药物不仅通过FDA“快速审批通道”上市，还被认定为“孤儿药”，这在抗癌药里是很罕见的。在通过基因融合导致的TRK蛋白的本构性激活、蛋白调节域的缺失或TRK蛋白过表达的细胞中，拉罗替尼可显示出抗肿瘤活性。

　　拉罗替尼是口服液，规避了吞咽困难的问题，而且口感的调整，使儿童更易于接受，提高了依从性，特别是对于学龄儿童，在减少了用药风险的同时，还减少了对于患儿生活、学习上的影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)治疗TRK融合阳性实体瘤儿科患者缓解率高？

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