培米替尼（Pemigatinib）是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的靶向药物，由信达生物和Incyte公司联合开发。该药物能有效抑制FGFR1/2/3的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和生存。2020年4月17日，培米替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为首个也是唯一一个用于治疗FGFR2融合或重排的晚期或转移性胆管癌的药物。

　　培米替尼的作用机制：培米替尼是一种ATP竞争性的FGFR-TKI，能够与FGFR1/2/3的ATP结合位点结合，从而抑制其磷酸化和信号传导。FGFR是一类跨膜受体酪氨酸激酶，能够调节细胞的分化、增殖、迁移和血管生成等过程。在某些肿瘤中，FGFR发生基因突变、扩增或融合等改变，导致其过度激活，促进肿瘤细胞的恶性生长。培米替尼能够特异性地识别并抑制这些异常的FGFR，从而达到抗肿瘤的效果。培米替尼的临床效果：培米替尼的临床效果主要来自于FIGHT-202试验，这是一项非盲、单臂、多中心Ⅱ期临床试验（NCTO2924376)，招募了146例至少接受过一线治疗失败的晚期或不能手术切除的胆管癌患者，根据其FGFR基因状态分为三组：A组（107例，FGFR2融合或重排）、B组（20例，其他FGF/FGFR基因改变）、C组（18例，无FGF/FGFR基因改变）。所有患者每日口服培米替尼13.5 mg，21天为一个周期，连续给药两周后停药一周。

　　培米替尼的不良反应副作用：培米替尼的不良反应主要包括脱发、眼睛干燥、腹泻、口干、指甲与床分离或指甲形成不良、食欲下降、呕吐、疲倦、关节痛、味觉变化、胃痛、恶心、血液中低磷酸盐、便秘、背痛、口腔溃疡和皮肤干燥等。大多数不良反应为轻至中度，可通过减量或暂停用药来缓解。严重的不良反应较少见，包括高胆红素血症、高尿酸血症和视网膜色素变性等。在使用培米替尼期间，患者应定期检查血液生化指标和眼科检查，以及注意保护眼睛和皮肤的健康。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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