艾曲泊帕在作用机制上属于是血小板生成素受体激动剂。血小板生成素是刺激巨核细胞生长及分化的内源性细胞因子，巨核细胞是生成血小板的成熟细胞。血小板生成素在各个阶段刺激巨核细胞的生长、发育和成熟，进而促进血小板的生成。艾曲泊帕可以和人体内的血小板生成素受体的跨膜结构相结合，激动血小板生成素受体，产生出和血小板生成素相类似的生理活性，以此促进血小板的生成。

　　【适应症】（1）艾曲泊帕（Eltrombopag）是一种蛋白质的人造形式，能够增加人体血小板（血液凝固细胞）的生成。艾曲波帕可以通过增加血液中的血小板来降低出血风险。

　　（2）艾曲泊帕用于预防慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的出血事件，这是由血液中缺乏血小板引起的出血状况。该药用于1岁以上的成人和儿童，其他药物未经成功试用。（3）艾曲泊帕还用于预防用干扰素（如Intron A，Infergen，Pegasys，PegIntron，Rebetron，Redipen或Sylatron）治疗的慢性丙型肝炎成人的出血。

　　多中心随机对照临床试验报道，艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。用于慢性ITP的临床试验结果采用50mg/d剂量，以及起始12.5mg/d和25mg/d的剂量，其有效率50%～88%，其中50mg/d剂量可获得更高有效率。艾曲波帕的长期研究（EXTEND研究）的最终数据显示，应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。在另外两项大宗临床试验中，RAISE3和REPEAT4试验中，均选用50mg/d的剂量。国外获批的临床试验大多以50mg/d作为起始剂量，其结果也充分证明了50mg/d对于ITP治疗效果更优。

　　（4）在其他药物尝试失败后，Eltrombopag也被用于治疗成人严重的再生障碍性贫血。

　　艾曲泊帕因为起效快，使用得当会使患者迅速提升血小板，但是在极少数病人因为提升过快，有发生血栓事件的风险，临床实践中推荐二线或后续治疗尽早使用艾曲泊帕50mg/d治疗，快速提升血小板，用药6个月以上血小板维持在>50x109/L，可以考虑降剂量治疗，但剂量调整时应做好评估，以防ITP复发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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