RAGNAR研究是一个单臂、2期研究，在15个国家的156个研究中心进行。研究招募了12岁或以上的晚期转移性实体肿瘤患者（尿路上皮癌除外），具有预先定义的FGFR1-4改变。符合条件的患者在至少一种一线治疗中出现疾病进展，没有替代的其他标准全身治疗，并且ECOG评分为0-1分。患者以21天为一个周期，每日一次口服厄达替尼（8毫克/天，可以根据血清磷酸盐浓度提高至9毫克/天）。直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是基于实体瘤疗效评估标准(RECIST)1.1版或神经肿瘤学疗效评估(RANO)的独立客观缓解率。

　　患者招募时间为2019年12月5日至2022年2月15日。在接受厄达替尼治疗的217名患者中，97名（45%）名患者为女性，120名（55%）名患者为男性。217名患者中，144名(66%)存在FGFR融合，75名(35%)存在FGFR突变，包括10%FGFR1基因突变或融合、47%FGFR2基因突变和44%FGFR3基因突变，如果患者发生一次以上FGFR基因突变，则被重复计次。研究没有纳入到FGFR4基因改变的患者。

　　数据截止日期为2022年8月15日。中位随访时间为17·9个月(IQR13·6–23·9)。217名患者中有159名(73%)的肿瘤较基线缩小。根据独立审查委员会的评估，217名患者中有64名获得客观缓解（30%，95%CI：24-36）。该研究拒绝了15%客观缓解率的无效假设，达到了主要终点。在64名有效患者中，6名（3%）完全缓解，58名（27%）部分缓解。在16种肿瘤类型中观察到了厄达替尼的疗效，包括中枢神经系统、头颈、胸部、胃肠道和妇科恶性肿瘤，以及唾液腺癌和低级别胶质瘤等罕见肿瘤；没有观察到对宫颈癌、软组织肉瘤和前列腺癌的疗效反应。其他有效的肿瘤类型包括十二指肠癌和甲状腺癌。中位缓解持续时间为6·9个月(95%CI4·4–7·1)。14名患者在截尾时仍持续缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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