2023年9月8日，中国国药监管局官网显示，用于治疗肾上腺皮质癌的米托坦片已在中国获批上市。该药物首次上市于1964年。2022年8月，肾上腺皮质癌患者师永刚出版《无国界病人》一书引来关注；同年11月，米托坦片被国药监管局纳入“拟优先审评”。

　　肾上腺皮质癌是一种罕见恶性肿瘤，常见于幼儿和中老年人群体，治疗方法通常为手术切除和服用米托坦片。米托坦片最初是治虫害和鼠害的农药，后来被美国研究者用作狗药。改良后于1960年开展临床应用，成功使患者肿瘤消退。

　　9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌（ACC）。

　　肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是一种预后差的罕见恶性肿瘤，其年发病率约为1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。在年龄分布上肾上腺皮质癌有两个高发年龄段：一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。

　　米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　这款药物于1964年上市，美国FDA于1970年批准用于治疗肾上腺皮质癌。2018年、2019年中国曾通过临时进口途径（不用临床试验）进口了部分药品，但并未能解决国内肾上腺皮质癌病人的用药难问题。

　　2022年11月10日，米托坦片被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“拟优先审评”公示。10个月即获得快速批准。

　　据了解，米托坦片在国内审批使用了真实世界证据数据，未再进行临床试验，这得益于近年来国家对于罕见病药械优先审评审批制度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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