波生坦治疗PAH的有效性和安全性已得到众多指南的认可。2009年欧洲心脏病学会（ESC）/欧洲呼吸学会（ERS）PAH诊治指南、2009年美国心脏病学会基金会（ACCF）/美国心脏学会（AHA）专家共识以及2013年法国尼斯世界PAH会议中的PAH诊治指南均将波生坦列为重点推荐药物。作为疗效确切且耐受性良好的PAH一线治疗药物，波生坦将在未来的PAH管理中发挥越来越重要的作用。需要提出的是，并非所有类型的PAH对靶向药物治疗有很好的治疗反应。即使对于同一种类型的PAH患者，对靶向药物的治疗反应也不尽相同。因此，需要对更多的研究数据进行归纳分析，筛选归纳出对靶向药物治疗有良好治疗反应的患者，才能更大限度地提高PAH的治疗效果，并改善预后。波生坦改善运动耐量和心功能并可良好耐受

　　波生坦治疗特发性PAH（IPAH）研究从我国7个省市的13家三甲医院中共纳入79例经右心导管等技术确诊的新发特发性PAH患者。治疗16周，患者6分钟步行距离（6 MWD）由基线时的（343.7±93.7）米增加至（397.5±104.4）米，心功能分级显著改善（图1），博格（Borg）呼吸困难评分由（3.0±1.5）降至（2.5±1.5），肺动脉收缩压从（97.8±25.2）mmHg下降至（92.8±29.5）mmHg，并且没有患者因无法耐受的不良反应而退出。这表明波生坦能显著改善中国IPAH患者的运动耐量和心功能，并且具有良好的安全性和耐受性[中国心血管病杂志2011,39(2):124]。

　　波生坦改善运动能力和血流动力学

　　BREATHE-5评估了波生坦对世界卫生组织（WHO）心功能分级（FC）Ⅲ级艾森曼格综合征患者的疗效。治疗16周后，波生坦可显著改善艾森曼格综合征患者的运动能力、心功能分级，并降低肺血管阻力和平均肺动脉压。此外，波生坦不降低患者血氧饱和度，提示药物不影响体肺循环之间的平衡（Circulation 2006,114:48）。连续观察24周时波生坦仍显示出良好效果。在BREATHE-5的亚组研究中，伴有房间隔缺损（ASD）和室间隔缺损（VSD）的艾森曼格综合征患者的运动能力、血流动力学均表现出相似程度的改善，提示间隔的缺损部位并非波生坦疗效的关键决定因素（Int J Cardiol2010;144:373）。

　　波生坦有效性和安全性获证实

　　BREATHE-3研究评价了波生坦对12岁以下PAH患儿的有效性和安全性。分别给予10~20 kg、20~40 kg和>40 kg患儿31.25、62.5和125 mg波生坦1次/日治疗，4周后调整为2次/日直至12周。研究表明，患儿对波生坦治疗均良好耐受，并且肺血管阻力指数、平均肺动脉压力显著降低，心指数及右房压有改善趋势。该研究的剂量方案已被推广应用（Clin Pharmacol Ther 2003,73:372）。多中心、前瞻性、非对照FUTURE-1研究评价了波生坦对PAH患儿应用儿科制剂的疗效和安全性。研究的有效性指标包括心功能分级以及家长和临床总体临床印象量表评分。结果表明，波生坦儿科制剂的接受性和耐受性均较好，并且所有患儿均未出现肝酶升高或贫血；有效性指标改善主要在既往未接受波生坦治疗的患儿中出现（Br J Clin Pharmacol2009,68:948）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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