维奈克拉拉是不仅标志着治疗进入靶向时代，还为不少患者带来生存的希望。不过，针对不同的病况还需制定个体化的治疗方案，因此建议血液病友进行详细病情评估，而非盲目选择性用药。欲探求维奈克拉效果如何，在此将使用AML（急性髓细胞性白血病）为例。维纳妥拉的推荐剂量是每天一次，一次20mg，共7天的初始治疗；接着通过每周启动的给药时间表逐渐至每天400mg；

　　维纳妥拉应整片口服，可配饭或水；不要咀嚼，压碎或破裂；进行对肿瘤溶解综合症预防。急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率较低，确诊为急性髓系白血病的患者，5年生存率只有28%左右。据估计，目前全球约有16万人患有急性髓系白血病，发病率为每10万人中103例新病例。

　　2020年12月7日，NMPA最新批件显示，艾伯维Bcl-2抑制剂「维奈克拉片」获批上市，用于急性髓系白血病（AML）。该批准是基于一项第二阶段、单组试验的结果，该试验用于治疗之前至少接受过一次治疗的含有17p缺失的CLL患者。根据独立审查委员会（IRC）评估的2008年修订的IWCLL NCI-WG肿瘤反应指南，主要疗效结果衡量指标是总体反应率（ORR）。反应持续时间（DOR）是一项额外的结果测量。该试验纳入了106名患者，这些患者之前至少接受过一次17p缺失治疗，通过FDA批准的CLL荧光原位杂交（FISH）探针试剂盒检测到。患者之前的治疗中位数为2.5（范围1-10）。IRC的ORR为80%（95%可信区间：71%，87%），8%完全缓解（包括2%完全缓解，骨髓不完全恢复）。在维奈托克治疗后，对达到CR或CRi的患者的外周血和骨髓中的微小残留病（MRD）进行评估。意向治疗人群中3%的患者获得完全缓解（CR或CRi），骨髓和外周血MRD也为阴性。首次反应的中位时间为0.8个月（范围：0.1至8.1个月）。随访时间中位数约为12个月，尚未达到反应持续时间中位数（DOR）。DOR范围为2.9个月至19.0个月以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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