普纳替尼;英文名：Iclusig;适用症：对酪氨酸激酶抑制剂治疗产生耐药的白血病;型号规格：45mg/30片。适应症：帕纳替尼(Iclusig)适用于对酪氨酸激酶抑制产生耐药的慢性粒性白血病(CML)患者。Jabbour E[1]首次报道了一项单中心2期单臂前瞻性临床研究，37例Ph+ALL患者接受Hyper-CVAD联合ponatinib一线治疗，患者每21天接受hyper-CVAD与大剂量甲氨蝶呤/阿糖胞苷交替治疗共8个周期，ponatinib在第一周期的前14天及其余周期中每天给予45mg。Ph是成人急性淋巴细胞白血病(ALL)最常见的染色体异常，Ph+ALL有着复发率高、无病生存时间短、预后差等特点。随着靶向BCR-ABL融合基因的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现，Ph+ALL患者疗效及预后得到显著提高。帕纳替尼(ponatinib)是一种强效、口服、多靶向酪氨酸激酶抑制剂，在抑制ABL方面的效力是伊马替尼的520倍。

　　CD20表达≥20%的患者在前4个周期给予利妥昔单抗治疗。完全缓解(CR)患者接受帕纳替尼ponatinib每日一次联合长春新碱/强的松每月一次维持治疗2年，序贯ponatinib单药长期治疗。

　　中位随访26个月，2年EFS率为81%，3-4级不良反应包括感染(54%)、转氨酶升高(38%)、血栓事件(8%)、心梗(8%)、高血压(16%)、皮疹(22%)、胰腺炎(16%)。2例患者死于治疗相关性心肌梗塞，1例患者死于败血症相关心肌梗塞。1例患者死于出血、1例患者死于感染，这两例均与帕纳替尼无关。

　　用法用量：每天1次，每次45mg。帕纳替尼(Iclusig)由美国阿瑞雅德ARIAD公司研发生产，2017年经美国FDA批准上市销售。clusi作为强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者是非常重要的临床选择。

　　Iclusig靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。它可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。只需要每天服用1次，就可以治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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