一些1期研究探索了各种阿培利司剂量方案用于癌症患者。现有临床试验和病例报道主要讨论了阿培利司对乳腺癌的药理作用。使用其他研究的数据，将得出更准确的结论。如表1所示，研究表明，阿培利司与内分泌治疗联合使用时，可成功治疗乳腺癌和卵巢癌。

　　PIK3CA基因编码异二聚体脂质激酶，其控制转移、凋亡和细胞分裂。PI3K是关键的脂质激酶，是细胞代谢和存活的主要调节因子，因此针对PI3K信号通路的治疗很重要。两种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶AKT和mTOR是该通路的介质。PI3K/AKT/mTOR通路由这三部分形成，因此研发小分子抑制剂是理想的，目前几种药物正在临床试验中。考虑其对正常细胞的潜在毒性也很重要。

　　本文描述了一例PIK3CA突变的RREOC患者，阿培利司治疗取得约2年的长期缓解。阿培利司是一种新型疗法，随着治疗转移性卵巢癌的药物不断发展，从业者必须意识到患者可能出现新的不良反应，有时，必须立即停止使用该药物。

　　在本病例中，阿培利司耐受性良好，观察到1级毒性。阿培利司最常见的副作用是皮疹、高血糖和黏膜炎，发生在前6周内，使用抗组胺药，这些副作用可控。另一例病例报道也报告了类似的显著反应，为阿培利司治疗PIK3CA突变EC患者的有效性提供了确凿的临床证据。另一项使用阿培利司的研究显示，携带PIK3CA突变的复发/晚期宫颈癌患者的客观缓解率为33%。

　　在几种癌症中观察到PIK3CA基因突变，这些突变可作为治疗靶点。为了更好地了解潜在的机制，仍需要更多的研究。本病例是首个提供阿培利司治疗混合性卵巢癌的真实数据的病例，患者经阿培利司治疗获得长期缓解，是独一无二的。

　　总之，阿培利司是一个例子，表明了在精准医学中，如何基于基因图谱为特定患者群体定制靶向治疗。需要更大规模的研究来发现具有特定突变的患者，改善临床结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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