近日，Incyte官网显示最新消息，美国食品药品监督管理局(FDA)批准治疗伴FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤(MLNs)成人患者药物培米替尼(pemigatinib)上市，这种具有FGFR1重排的MLN是极为罕见且具有侵袭性的血癌。结果：患者（n=128）间歇性（使用两周/一周停用；n=70）或连续（n=58）接受1-20mg每日一次（QD）的培米替尼。没有报告DLT。≥4mg的剂量具有药理活性（未达到MTD；RP2D13.5mgQD）。最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）是高磷血症（75.0%；≥3级，2.3%）；最常见的≥3级TEAE是疲劳（10.2%）。分别有66名（51.6%）、14名（10.9%）和13名（10.2%）患者发生剂量中断、剂量减少和TEAE相关治疗中断。

　　总体而言，实现了12次部分缓解，最常见于胆管癌（n=5）以及广泛的肿瘤，包括头颈部、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤和非小细胞肺癌（每个n=1）；中位缓解持续时间为7.3个月（95%CI：3.3-14.5）。FGFR融合/重排患者的总体缓解率最高（n=5；25.0%[95%CI：8.7-49.1]），其次是FGFR突变患者（n=3；23.1%[95%CI：5.0-53.8]）。

　　此项批准是基于一项2期多中心开放标签、单臂试验FIGHT-203研究的实验数据，旨在评估培米替尼(INCB054828)的28名成人患者在FGFR1重排骨髓/淋巴肿瘤实验中的疗效和安全性研究，主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括总缓解率(ORR)，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）和安全性。

　　胆管癌的首个上市的靶向新药——培米替尼打破了胆管癌的治疗瓶颈。培米替尼的获批是基于一项开放标签、单臂、国际多中心Ⅱ期临床研究。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，分为3个队列：A组携带FGFR2融合或重排，B组携带其他FGF/FGFR基因突变，C组则无FGF/FGFR基因突变，所有患者均每天一次口服培米替尼13.5 mg.

　　研究结果显示，A组的ORR为35.5%，DCR达82%。生存期方面，相比其他两个队列，A组的中位PFS和中位OS均显著延长（PFS:A组6.9个月vs B组2.1个月vs C组1.9个月；OS:A组21.1个月vs B组6.7个月vs C组4.0个月）。安全性方面，不良事件的发生率和其他选择性FGFR抑制剂类似，整体上耐受性好，毒副作用可控。

　　研究显示在这些成人患者（N=18）骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形当中，其中完全缓解（CR）率为78%，达到完全缓解的中位周期为104天，中位持续缓解时间尚未达到。在骨髓处于急性期、无论是否出现EMD情形的患者（N=4）中，有2位患者得到完全缓解。仅出现EMD的患者（N=3）中，有1位得到完全缓解。而在所有参与者中，完全细胞遗传学缓解率为79%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)在FGF/FGFR变异癌症中显示出一定活性？

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