恩西地平是一种研究性、高选择性口服IDH1/2双重抑制剂，通过同时抑制IDH1和IDH2突变，该候选药物有望为具有IDH突变的癌症患者提供治疗效益，并可能解决因亚型转化导致的IDH抑制获得性耐药问题。急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但目前临床上还存在许多治疗难题，比如AML患者易发生耐药复发、预后差等特点。据不完全统计，急性髓系白血病65岁以上患者的5年生存率＜10%。故临床上对于AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患者的生存率，改善患者的生活质量。与AML预后的相关因素，主要包括患者年龄、体能状态、是否有合并症、AML相关的基因是否变异等特征。

　　IDH2突变抑制剂有Enasidenib，中文名叫恩西地平(CSN17069)，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，。恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月；在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

　　Enasidenib(恩西地平)，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8~19%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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