成纤维细胞生长因子(FGF)通过其受体FGFR1、FGFR2、FGFR3或FGFR4发出信号，调节细胞命运、血管生成、免疫和代谢。失调的FGF信号导致人类疾病，如乳腺癌、软骨发育不良、胃癌、肺癌和X-连锁低磷血症性佝偻病。重组FGF是用于组织或伤口修复的前FGF信号疗法，而用于治疗心血管疾病、糖尿病和骨关节炎的FGF类似物和基因疗法正在开发中。FGF陷阱、抗FGF/FGFR单克隆抗体(mAbs)和小分子FGFR抑制剂是正在开发的抗FGF信号疗法，用于治疗癌症、软骨发育不良和佝偻病。

　　自从免疫检查点抑制剂(ICIs)被批准以来，尿路上皮癌(UC)的治疗取得了持续和显著的进展。然而，只有大约五分之一的UC患者对ICI有反应。最近，厄达替尼Erdafitinib被开发用于治疗FGFR3或FGFR2改变的局部晚期或转移性UC(mUC)，占15-20%的患者。厄达替尼Erdafitinib是首个被批准用于mUC的靶向治疗药物。

　　厄达替尼Erdafitinib是第一个被批准用于治疗转移性UC的FGFR抑制剂，在治疗方案有限或没有治疗方案的人群中显示出适当的药理活性和一致的安全性。该药物还被研究用于治疗其他癌症，包括胆管癌、肝癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、淋巴瘤和食道癌。所以厄达替尼Erdafitinib治疗肺癌晚期尚在研究中，还没有被正式批准用于治疗肺癌晚期。有关通过抑制成纤维细胞生长因子(FGF)治疗癌症的相关研究正在进行。

　　厄达替尼Erdafitinib是一种泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，最近在美国获得批准，用于治疗局部晚期或转移性FGFR3或FGFR2尿路上皮癌。FGFR抑制剂代表了一种新的和有前途的尿路上皮癌(UC)的治疗方法。

　　厄达替尼Erdafitinib是一种新型泛FGFR抑制剂，最近被批准用于治疗具有特定FGFR基因改变的晚期尿路上皮癌患者，这些患者以前至少接受过一次含铂化疗方案。厄达替尼Erdafitinib与FGFR2和FGFR3受体结合抑制FGF活性，导致细胞死亡。该药物以片剂形式提供，目前推荐的每日剂量为8 mg，如果耐受，治疗14至21天后剂量增加至9 mg。一项2期临床试验表明，接受厄达替尼Erdafitinib治疗的患者平均经历了5.5个月的无进展生存期(95%可信区间[CI]，4.2-6.0个月)。此外，40%(95%CI，31-50%)的患者对厄达替尼Erdafitinib治疗有反应。应特别监测接受erdafitinib治疗的患者的血清磷酸盐水平升高和视力变化。其他副作用包括贫血、血小板减少和电解质异常。

　　厄达替尼Erdafitinib适用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)的成年患者，具有：易感FGFR3或FGFR2基因突变，以及在先前含铂化疗的至少一个疗程期间或之后出现进展，包括新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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