胆管癌（CCA）侵袭性强且预后较差，是仅次于肝细胞癌的世界第二大原发性肝脏恶性肿瘤。由于CCA起病较为隐匿，多数患者确诊时已错过手术治疗时机。对于失去手术指征及术后复发的CCA患者，目前现有的治疗方法较为局限，尚未能满足患者的治疗需求。随着CCA分子发病机制的深入研究，精准靶向治疗成为CCA患者治疗新选择。近年来，CCA患者中已发现多项治疗靶点，而其中约有10%~20%的肝内胆管癌（ICC）患者存在IDH1突变[3]。
2021年，艾伏尼布获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。目前艾伏尼布已进入多项指南推荐，为CCA的治疗提供更多选择。
一项全球多中心的Ⅲ期临床研究，旨在评估艾伏尼布对比安慰剂用于不可切除或转移性IDH1突变胆管癌患者的疗效。研究入组187例患者，按2:1随机分配至艾伏尼布组（n=126）或安慰剂组（n=61）。研究结果表明，艾伏尼布组较安慰剂组显著改善中位无进展生存期（PFS）（2.7个月vs 1.4个月，HR=0.37，95%CI：0.25-0.54，p<0.001）和总生存期（OS）（10.3个月vs 5.1个月，HR=0.49，95%CI：0.34-0.70，p<0.001）。
此外，艾伏尼布组对比安慰剂组显示出良好的耐受性，为晚期IDH1突变型胆管癌患者带来更优生存的同时安全可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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