罗米司亭是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。首创融合肽体，独特Fc结构域带来长效缓释效果，显著延长药物半衰期至120-140小时。

　　因此对于患者来说罗普司亭仅需1周给药1次，可显著降低用药频率，并且不需要禁食、空腹，对于患儿而言使用更加方便，能够提升患者的用药依从性和生活质量。每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。

　　主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。持续的血小板反应定义为移植后连续8周血小板计数≥50×109/L且未输注血小板。

　　对于慢性免疫性血小板减少的患儿，使用罗米司亭没有新发的安全顾虑，而且可以诱导高比例的血小板反应。当然，我们还需要后续的罗米司亭研究，它将为免疫性血小板减少症的患儿提供更多关于长期有效性和安全性等方面的信息。研究还分析了绝对中性粒细胞计数>1.0×109/L的CumI和血红蛋白≥10g/dL的CumI。所有患者在治疗前和治疗后1年时都进行了骨髓活检。该方案得到了圣路易斯医院机构审查委员会和法国监管机构的批准，所有患者均提供书面知情同意书，符合赫尔辛基宣言。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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