国内首个胆管癌靶向药佩米替尼获批上市，打破了胆管癌二线治疗10年来的沉寂，让胆管癌也进入了精准治疗时代，只不过高昂的价格成了胆管癌患者享受这一先进疗法的最大拦路虎。胆管癌早期症状不明显，发现时大多已是中晚期，只有35%左右的患者可以手术。但即使做了手术，胆管癌术后3年时的复发率也高达85%。而对于不可手术的晚期胆管癌，目前的标准一线治疗方案（吉西他滨+顺铂）中位生存期仅约1年，二线治疗方案（FOLFOX）的中位总生存期也只有6.2个月，5年生存率趋近于0。

　　佩米替尼就是在这一背景下诞生的首个胆管癌靶向药，它靶向的FGFR2融合突变在胆管癌中大约有9%~14%的阳性率。

　　在II期试验FIGHT-202中，107名接受佩米替尼治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，有3人完全缓解，35人部分缓解，客观缓解率36%[1]。而在另一项针对中国胆管癌患者的II期研究中，佩米替尼更是获得了60%的客观缓解率[2]。

　　在诊断时，晚期阶段通常排除手术，使化疗成为标准的初始治疗。9-14%的胆管癌患者存在纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合。培米替尼/佩米替尼片剂被批准用于FGFR2基因融合的局部晚期或转移性病例，通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤生长和扩散。

　　培米替尼/佩米替尼是FDA批准的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，选择性靶向肿瘤细胞过程中的关键FGFR1、FGFR2和FGFR3。FGFR基因改变，包括融合、重排、易位和扩增，与多种癌症的发病和进展密切相关。2020年4月，培米替尼/佩米替尼获得FDA批准，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆管癌。

　　为了评估培米替尼/佩米替尼的疗效，患者每八周接受一次扫描。该试验重点关注FGFR2融合或重排患者（队列A），显示总体缓解率（主要终点）为36%，其中2.8%实现完全缓解，33%实现部分缓解。中位缓解持续时间(DOR)为9.1个月（次要终点）。在缓解者中，63%的患者持续缓解时间≥6个月，18%的人持续缓解时间≥12个月。

　　培米替尼/佩米替尼正在针对FGFR驱动的癌症的各种临床研究中积极进行评估，包括胆管癌（II期FIGHT-202、III期FIGHT-302）、膀胱癌（II期FIGHT-201）、8p11 MPN骨髓增殖性肿瘤（II期）FIGHT-203）、肿瘤不可知癌症（II期FIGHT-207）、膀胱癌（一线治疗，II期FIGHT-205）和严重FGFR2融合胆管癌的一线治疗（III期FIGHT-302）。

　　培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，培米替尼/佩米替尼之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。推荐剂量：在开始使用Pemigatinib治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5mg,连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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