据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。BioBAY园内上市企业基石药业宣布，其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。

　　值得注意的是， 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼上市销售。

　　此次 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。

　　在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼联合最佳支持治疗（ 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组， 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显著改善。而且 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼组耐受性良好，安全性优于安慰剂组。大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。

　　据了解，PIONEER研究的详细结果，包括另一项开放标签、扩展研究中的接受48周 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼治疗的临床获益数据，已于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。此外， 阿维普替尼/阿泊替尼/阿伐普替尼PIONEER研究的详细数据已于2023年5月23日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上发表。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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