Albrioza（AMX0035）由Amylyx制药公司开发，于2022年6月获加拿大卫生部附条件批准上市。该药是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂，二者联合使用，对内质网和线粒体起到保护作用，以减少神经元死亡和功能障碍。

　　肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种运动神经元损伤导致其所支配的肌肉无法根据人的意志而活动的疾病，而患此症的病人智力和感知，类似于全身的肌肉慢慢“被冻住了”一样，丧失其应有的功能。因此它也有个更形象也更为人熟知的名字——“渐冻症”。

　　公开数据显示，全球ALS的发病率为（每年新增病人比例）为1.9/100000，而患病率（现有病人占总人口比例）则为4.5/100000。虽然发病率低，但ALS的疾病进展却非常迅速，且发病后无法逆转。大部分患者的平均生存期仅3-5年，生存率甚至低于癌症。因此ALS也被称为世界五大绝症之一。

　　根据在2017年发起的多中心II期临床试验CENTAUR中，数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Relyvrio治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。此前II期CENTAUR试验显示，Albrioza与安慰剂相比，可将死亡风险降低约44%。

　　2022年3月，Amylyx试图以II期数据获得FDA认可，但被FDA以数据缺乏说服力驳回。但最终还是在9月通过了其加速批准。不过Amylyx需要按计划递交正在进行的III期PHOENIX试验结果，预计2024年获得关键数据。Amylyx用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物Albrioza去年曾先后斩获加拿大和美国的批准，成为过去117年里FDA批准的第三款新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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