近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（化疗）客观缓解率低，且常发生耐药。临床上缺乏其他有效的治疗药物和方案。2020年，培美替尼的横空出世解决了胆管癌患者的燃眉之急，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！
培美替尼（pemigatinib/培米替尼）是首个也是唯一的1个胆管癌靶向药，是由Incyte公司研发的针对FGFR融合口服片；2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准培美替尼上市，主要用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。
培美替尼是一种靶向FGFR的小分子激酶抑制剂，通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力，从而靶向治疗胆管癌。Incyte在2018 ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。评估了培美替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。
研究显示，培美替尼的客观缓解率为35.5%，疾病控制率为82%；中位总生存期为：21.1个月，标准化疗仅有6~7个月，明显延长患者的生存期超过3倍。总的结果说明培美替尼在治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者时，能明显延长患者的生存期，而且不良反应可耐受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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