MAVA-LTE(NCT03723655)2/3期(非随机、开放标签、多中心、国际)临床试验在分别完成EXPLORER-HCM(NCT03470545)和MAVERICK-HCM(NCT03442764)临床试验、EXPLORER-LTE和MAVERICK-LTE队列的患者中组织了一项为期5年关于mavacamten的长期安全性和有效性的研究。玛伐凯泰（Mavacamten，MYK-461)是一种口服慢分子化合物，是心肌肌球蛋白ATP酶的选择性变构抑制剂，旨在降低HCM病理性增加的左心室收缩力。

　　参与者每日口服马伐他汀，剂量滴定(2.5、5、10或15 mg)。EXPLORER-LTE队列在48周和84周后显示了以下治疗效果:

　　静息LVOT梯度变化，mm Hg(越少越好)：第48和84周平均为−36和−33

　　Valsalva LVOT梯度变化，mm Hg(越少越好)：在第48和84周平均为−45和−46

　　NT-proBNP水平降低，ng/L(越多越好)：在48周和84周时，中位数为−480(四分位数范围[IQR]−1104至−179)和−488(IQR−1098至−166)

　　NYHA功能等级改善≥1：在第48周，68%的患者报告1级改善，其中60%报告1级改善，7%报告2级改善，第12周开始改善。在31%的患者中，NYHA分级没有改变

　　静息LVEF变化(越少越好)：第48周和第84周均值分别为−7.0%和−9.0%

　　4%的参与者完全因为治疗紧急不良事件(TEAEs)而停止mavacamten治疗，11%的参与者因任意原因暂停mavacamten之后由又恢复治疗。

　　玛伐凯泰的作用机制：玛伐凯泰通过调节心肌肌球蛋白(控制心肌收缩的运动蛋白)的功能，减少心肌中过量肌动蛋白-肌球蛋白桥的形成数量。玛伐凯泰以肌节为靶点，降低肥厚性心肌病患者的心脏收缩力并促进舒张。这些功能共同促进肥厚性心肌病患者左室顺应性的改善，以及左室流出道(LVOT)梗阻的减少。

　　玛伐凯泰最初是由MyoKardia与赛诺菲(Sanofi)合作开发的。不过，赛诺菲因为不可知的原因在2019年1月退出了该研发项目。随后，百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)于2020年11月斥资131亿美元完成了对MyoKardia的收购。

　　另外，百时美施贵宝还获得了MYK-224和danicamtiv(MYK-491)。MYK-224在药代动力学方面优于mavacamten，或将使给药方式更加灵活。而MYK-491则是一种心肌肌球蛋白激动剂，用于治疗遗传性扩张型心肌病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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