普纳替尼(Ponatinib),是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。2012年12月14日,普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售,用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗,也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。
普纳替尼的分子结构独特,能够有效地抑制多种激酶,包括BCR-ABL、FLT3、KIT和PDGFR等。这些激酶在细胞生长和分裂过程中起着重要作用,因此普纳替尼能够有效地抑制癌细胞的生长和扩散。
普纳替尼在临床试验中表现出良好的疗效,对许多CML和ALL患者有效。然而,普纳替尼也有一些副作用,包括血液学毒性、心血管毒性、胃肠道反应等。因此,在使用普纳替尼时需要谨慎,并根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案。在普纳替尼Ph+ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较,CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域,报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。
普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,该药成为非常重要的临床选择。普纳替尼是一种重要的抗癌药物,为许多患者提供了新的治疗选择。然而,对于每个患者来说,使用普纳替尼的剂量和时间需要个体化,以避免副作用并确保最佳疗效。因此,在使用普纳替尼之前,需要与医生进行充分的讨论和评估。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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