帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)是一种靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂，可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。用于治疗慢性期、加速期或爆发期慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ph+all)。Ponatinib不用于治疗新诊断的慢性期CML患者。目前尚不清楚Ponatinib对18岁以下儿童是否安全有效。

　　普纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制多种受体酪氨酸激酶，包括BCR-ABL、FLT3、KIT等。这些受体酪氨酸激酶在细胞的生长、增殖和分化过程中起着重要作用，因此普纳替尼可以通过抑制这些酶来阻止白血病细胞的生长和增殖。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　普纳替尼在临床试验中显示出较好的疗效。在一项针对CML患者的临床试验中，普纳替尼能够显著延长患者的生存期，并减少疾病进展的风险。在ALL患者的临床试验中，普纳替尼也能够提高患者的缓解率和生存率。

　　临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。

　　试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。

　　普纳替尼的不良反应主要包括血液学毒性、心脏毒性、胃肠道反应等。其中，血液学毒性是最常见的不良反应，包括血小板减少、白细胞减少等。心脏毒性也是普纳替尼常见的不良反应之一，可能导致心肌炎、心包炎等。此外，普纳替尼还可能引起恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应。

　　如有任何不适或疑似不良反应，应及时就医并告知医生正在服用普纳替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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