厄达替尼（Erdafitinib，也被称为BALVERSA或ERDAFITINIB）是一种小分子药物，用于治疗膀胱癌。它属于一种称为FGFR抑制剂的药物类型，通过抑制一种名为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的蛋白质来发挥作用。Balversa（erdafitinib）是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。

　　厄达替尼是近年来膀胱癌治疗领域的重要进展之一。在临床试验中，该药物已显示出对某些特定类型膀胱癌的显著疗效。对于具有特定基因突变的膀胱癌患者，厄达替尼能够显著延长其无病生存期和总生存期。

　　厄达替尼的作用机制是针对FGFR基因突变，这些突变在某些类型的膀胱癌中较为常见。通过抑制FGFR，厄达替尼能够阻止肿瘤细胞的生长和扩散。这使得该药物成为针对具有特定基因突变的膀胱癌患者的一种有效治疗方法。其优点在于厄达替尼具有较好的耐受性和口服方便性，能够有效地控制肿瘤的生长和扩散。同时，由于其作用机制独特，不会对正常细胞造成明显的损伤，因此不会对患者的生活质量造成过多的影响。

　　对于不同的基因突变类型，厄达替尼的疗效不一样。对FGFR3点突变的患者，治疗后客观缓解率ORR为40.6%；对FGFR3融合突变的患者，客观缓解率ORR为11.1%；而对FGFR2融合突变的患者，ORR为0%，也就是治疗无效。

　　RAGNAR(NCT04083976)是一项单臂、开放标签的国际试验，在15个国家的156个中心进行。该研究根据患者的年龄和肿瘤组织学划分了4个队列；主要队列与肿瘤无关。符合条件的患者年龄至少为12岁，患有不可切除、局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤，且存在预定义的FGFR1/2/3/4突变或融合，但激酶结构域完整。根据RECISTv1.1标准或原发性脑肿瘤RANO标准，患者必须患有可测量的疾病，并且至少在接受过一次系统治疗后疾病出现进展，且没有其他标准疗法可供选择。既往接受过FGFR抑制剂治疗的患者不在研究范围内。成人患者的ECOG表现为0或1；12至15岁的儿童患者的Lansky评分至少为80分，16至17岁的青少年患者的Karnofsky评分至少为80分。

　　安全性研究结果表明，在中位治疗暴露期为4.3个月(IQR，2.1-9.2)时，几乎所有患者(n=216/217)都经历了至少一次治疗突发不良反应(TEAE)，包括1-2级(29%)、3级(57%)、4级(9%)和5级(4%)。分别有63%、75%和10%的患者因TEAE导致减量、中断或停药。39%的患者出现了严重的TEAEs，包括3级或以上口腔炎(2%)和腹泻(1%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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