FDA、EMA已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP）和肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）。阿伐曲泊帕，也被称为avatrombopag或doptelet，是一种新型药物，用于治疗慢性肝病患者的血小板减少症。血小板减少症是一种血液疾病，患者的血小板计数低于正常水平，导致出血风险增加。阿伐曲泊帕的出现为血小板减少症患者提供了一种新的治疗方案。
马来酸阿伐曲泊帕片是非肽类口服血小板生成素受体激动剂，它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。
多项临床研究已经证实了阿伐曲泊帕在慢性肝病患者中的疗效和安全性。在一项随机对照试验中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者血小板计数显著增加，并且出血事件的发生率降低。此外，阿伐曲泊帕的耐受性良好，不良反应轻微且可控。
阿伐曲泊帕主要在肝脏代谢，经CYP2C9和CYP3A代谢比例相当，主要代谢产物为4-羟基阿伐曲泊帕，因此CYP2C9多态性可能会影响阿伐曲泊帕的代谢。阿伐曲泊帕适用于慢性肝病患者，特别是那些由于血小板减少而导致出血风险增加的患者。在使用阿伐曲泊帕之前，应进行全面的诊断评估，确保患者符合适应症。此外，应密切监测患者的血小板计数和出血情况，以便及时调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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