普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA)特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

　　普纳替尼的研发背景是基于对癌症分子机制的深入理解。在许多癌症中，包括CML和ALL，异常的基因表达会导致细胞内某些激酶的过度活跃，进而促进细胞的异常生长和扩散。普纳替尼的设计就是为了抑制这些过度活跃的激酶，从而阻断癌症的生长和扩散。

　　普纳替尼通过抑制BCR-ABL激酶发挥作用，这是一种在CML和ALL中常见的突变基因。它能够阻止癌细胞生长并杀死癌细胞。与其他激酶抑制剂相比，普纳替尼对BCR-ABL的抑制作用更强，并且能够克服某些对其他药物产生耐药性的突变。普纳替尼阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Iclusig靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。

　　一项普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL）的研究中显示，普纳替尼治疗组在CR时获得更高的CCR率和MCR率，普纳替尼组3年EFS为69%，达沙替尼组3年EFS率为46%，3年OS率分别为83%和56%，研究提示普纳替尼联合化疗治疗Ph+ALL可能获得更好的治疗反应及更远的长期生存。

　　普纳替尼Iclusig是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。尽管普纳替尼在某些患者中显示出良好的疗效，但它也有一些严重的副作用，包括心脏问题和血液学毒性。因此，在使用普纳替尼之前，需要进行仔细的评估和监测。

　　临床应用普纳替尼过程中诱导出皮肤移植物抗宿主病，提示普纳替尼可能具有诱导移植物抗白血病效应，但其作用机制仍不明确。总的来说，普纳替尼是一种有效的治疗药物，但它也有一些严重的副作用。对于那些对其他药物产生耐药性的患者，普纳替尼可能是一种选择。然而，在使用之前，需要仔细评估患者的风险和收益，并密切监测任何副作用的出现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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