吉列替尼（Gilteritinib）于2018年11月28日获得FDA批准上市，是一种口服的、高度特异性的小分子靶向药，能够抑制包括FLT3在内的多种受体酪氨酸激酶的小分子，抑制外源表达FLT3的细胞中FLT3受体信号传导和增殖。是首款且目前唯一获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用以治疗复发性或难治性急性髓系白血病的(R/R AML)FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。该药于2020年7月获得中国国家药品监督管理局的优先审评资格，2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，2021年2月4日获国家药品监督管理局附条件批准治疗携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的R/R AML成人患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，AML发生和进展和很多基因突变相关，尤其是FLT3。FLT3是AML最常见的基因突变，且发生这一突变的患者预后较差。仅靠单纯的化疗很难治愈，后期需要行造血干细胞移植，但是干细胞移植一方面价格昂贵，另一方面移植后复发率仍然较高，而复发又是患者移植后死亡的主要原因。随着医疗技术水平的提高和二代测序技术的发展，新型小分子靶向药FLT3抑制剂给患者带来了新的希望。

　　吉瑞替尼正是针对FLT3基因突变而开发的一种靶向治疗药物。与其他传统化疗药物相比，吉瑞替尼能够更精确地针对FLT3基因突变，从而减少对正常细胞的损伤，减轻副作用。在临床试验中，吉瑞替尼已经显示出对FLT3基因突变的AML患者的良好疗效。

　　III期ADMIRAL试验（NCT02421939）证明了吉列替尼（Gilteritinib）单药对比挽救性化疗（SC）可显著延长FLT3突变的复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的总生存期，结果显示总生存期的平均生存时间吉瑞替尼（Gilteritinib）组为9.3个月(7.7~10.7），挽救性化疗组为5.6个月(4.7~7.3)，HR=0.64(95%CI：0.49~0.83)。

　　与挽救性化疗相比，吉瑞替尼导致的不良事件率总体上和挽救性化疗相差不大。ADMIRAL试验显示吉瑞替尼引起的≥3级的不良事件为19.34次/患者/年，挽救性化疗组为42.44次/患者/年。吉瑞替尼组中的死亡人数占比为69.1%，挽救性化疗组中的死亡人数占比为74.3%。持续和造血干细胞移植后使用吉瑞替尼进行维持治疗带来持续缓解，并具有稳定的安全性。

　　值得关注的还有ASH年会上的相关研究，其报道中比较了既往接受米哚妥林或索拉非尼的FLT3突变复发性或难治性髓细胞白血病患者接受吉列替尼治疗的结果。研究发现：吉瑞替尼比其他靶向药物能获得更好的疗效，它可以成为治疗FLT3抑制剂治疗后复发性或难治性髓细胞白血病挽救性治疗有效药物。吉瑞替尼联合其他药物疗效可能更好，包括靶向药物、化疗药物、去甲基化药物，可能获得更好的长期生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是肺癌患者使用劳拉替尼耐药后的新选择？

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