胆管癌又称胆道癌，是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，其疗效差强人意，总生存期小于1年。随着医学科技的不断发展，新型药物如培米替尼（PEMAZYRE/PEMIGATINIB）的出现为胆管癌治疗带来了新的希望。

　　培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗FGFR2基因融合或其他重排的晚期或不可切除的胆管癌患者。通过抑制FGFR2信号通路，培米替尼能够阻断肿瘤细胞的增殖和转移，从而达到控制病情发展的目的。Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。

　　自培米替尼问世以来，其在胆管癌治疗领域的应用逐渐得到广泛认可。多项临床研究显示，培米替尼在治疗FGFR2基因融合的胆管癌患者中表现出良好的疗效。与传统化疗药物相比，培米替尼不仅具有更高的有效率，还能显著延长患者的生存期。在临床试验期间，患者每天接受一次培米替尼，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现严重的副作用。为了评估佩米替尼在试验期间的工作情况，研究人员每八周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的完全或部分缩小(总体反应率)。总体应答率为36%，其中完全应答的患者占2.8%，部分应答的患者占33%。在38名有应答的患者中，24名(63%)有持续6个月或更长时间的反应，7名(18%)有持续12个月或更长时间的应答。此外，培米替尼的副作用相对较小，患者的生活质量得到了明显改善。

　　当然，培米替尼并非适用于所有胆管癌患者。医生在制定治疗方案时，需综合考虑患者的病理类型、基因突变情况、身体状况等因素。同时，培米替尼的使用也需遵循一定的规范，如剂量调整、药物监测等，以确保治疗效果和患者的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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