他替瑞林(TALTIRELIN)与脊髓小脑变性:探索新的治疗路径,脊髓小脑变性(SCA)是一种遗传性疾病,主要影响小脑和脊髓的神经细胞。这种疾病会导致运动协调能力下降、步态不稳、共济失调等症状。目前,对于SCA的治疗,还没有明确的有效药物,因此,研究和开发新的药物成为医学界的重要任务。
他替瑞林(TALTIRELIN)是一种新型药物,近年来在神经退行性疾病的研究中备受关注。它具有调节神经递质、保护神经细胞免受损伤等特性,为SCA的治疗提供了新的可能性。他替瑞林是一种促甲状腺激素释放激素(TRH)的合成类似物。TRH最初从下丘脑分离提取,除了可以控制促甲状腺激素(TSH)的分泌以外,还作为一种神经递质广泛存在于中枢神经系统内,包括小脑,可以调节神经细胞的活性。
Taltirelin也被证明能增强多巴胺的释放,并加速正常大鼠海马胆碱能神经元末梢的多巴胺释放和合成。在体内,Taltirelin已被证明能增强乙酰胆碱诱导的大鼠大脑皮层神经元兴奋,并抑制高浓度乙酰胆碱介导的神经元兴奋脱敏。除了对乙酰胆碱释放和合成的影响外,他替瑞林还证明了其改善抗胆碱能药物东莨菪碱预处理小鼠记忆功能的能力。在活体实验中,Taltirelin也被证明可以防止运动神经元的死亡,并保留受损坐骨神经的运动神经元直径。
研究表明,他替瑞林可以通过调节某些神经递质,改善SCA患者的运动协调能力。一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后,病人分成两组,一组接受他替瑞林一日2次,每次20mg,连用2周,随后2周接受安慰剂治疗;另一组先接受安慰剂2周,随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示,他替瑞林组整体改善率优于安慰组(P=0.0394)。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中,神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂(分别为P=0.0448;P=0.0296)。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中,427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次(每次5mg)或安慰剂治疗,连用28~52周。28周时,整体改善率优于安慰剂组(P<1.001)。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组(P<0.004)。此外,他替瑞林还具有抗氧化和抗炎作用,可以保护神经细胞免受损伤,从而延缓疾病的进展。
尽管目前关于他替瑞林在SCA治疗中的研究还处于初级阶段,但其在动物实验中的积极结果已经为这种疾病的治疗带来了新的希望。未来,随着研究的深入,我们有望看到他替瑞林在SCA治疗中的广泛应用。他替瑞林作为一种新型药物,为脊髓小脑变性的治疗提供了新的思路。随着研究的深入,我们期待他替瑞林能够在SCA治疗中发挥更大的作用,为那些受这种疾病困扰的人们带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应?