随着医学科学的进步，越来越多的创新药物为癌症患者带来了新的治疗希望。其中，恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，为急性髓性白血病（AML）患者提供了一种新的治疗选择。

　　急性髓性白血病是一种影响血液和骨髓的癌症，通常会导致骨髓产生异常的白细胞。这些异常的白细胞会抑制骨髓的正常造血功能，影响红细胞、血小板等正常细胞的生成，导致贫血、出血、感染等症状。

　　恩西地平的作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，从而改变白血病细胞的代谢途径，抑制其增殖并诱导其凋亡。这种药物在治疗IDH2基因突变阳性的AML患者中表现出良好的疗效，已成为此类患者的首选治疗方案之一。急性髓系白血病(AML)是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。IDH2突变已在约8%至19%的急性髓性白血病（AML）患者中检测到。在AML中，骨髓中的造血细胞癌变并且无法成熟。这种突变往往发生在癌症发展的早期。其中IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，它可以将异柠檬酸（isocitrate）转化为α-酮戊二酸（α-ketoglutarate）。在正常情况下，α-酮戊二酸可以促进细胞的分化和凋亡。但是，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶的活性发生逆转，将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG是一种致癌代谢物，它可以抑制细胞的分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。而恩西地平(Enasidenib)的研发正是基于对这一遗传变异的理解。药物通过针对IDH2突变，调控细胞内的代谢过程，从而抑制白细胞的不受控制的增殖。

　　在临床研究中，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性的AML患者，可显著改善患者的生存期和生活质量。初次复发或难治的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为40.6%，其中完全缓解率为19.8%，完全缓解伴部分造血恢复率为8.9%，部分缓解率为11.9%。未接受过化疗的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为30.6%，其中完全缓解率为13.3%，完全缓解伴部分造血恢复率为4.1%，部分缓解率为13.3%。恩西地平(Enasidenib)的中位治疗时间为4.3个月，中位随访时间为14.8个月。此外，恩西地平还可以与其他化疗药物联合使用，进一步提高治疗效果。

　　恩西地平作为一种具有创新性的靶向治疗药物，为AML的治疗带来了新的希望。患者在使用前需进行基因检测，确认是否存在IDH2基因突变。同时，恩西地平也可能带来一些副作用，如恶心、呕吐、腹泻等，因此在使用过程中需密切监测患者的身体状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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