玛伐凯泰Mavacamten是一种可逆的肌动蛋白抑制剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。此外，玛伐凯泰Mavacamten经过CYP2C19和CYP3A4的广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，其半衰期为6-23天。

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，导致过多的肌球蛋白肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加。近年来，一种名为玛伐凯泰Mavacamten的可逆肌动蛋白抑制剂崭露头角，其作用是针对HCM的核心病理生理机制。

　　在玛伐凯泰Mavacamten的II期试验中，研究显示其具有剂量依赖性的益处，可以减轻LVOT梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）保持在50%以上。

　　随后进行的EXPLORER-HCM是III期试验，目前是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。结果显示，玛伐凯泰Mavacamten与改善运动能力、症状负担，以及改善Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。安慰剂组和玛伐凯泰Mavacamten组的严重不良事件发生率相当（分别为9%和8%），而玛伐凯泰Mavacamten组中有七名患者的LVEF<50%，在停药后大部分恢复到基线水平。

　　玛伐凯泰Mavacamten对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著。药物在降低LVOT梗阻和减少BNP水平方面的疗效并未受β受体阻滞剂的有无影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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