铁螯合疗法（ICT）是需要输血的地中海贫血患者的主要治疗手段。这项2期JUPITER研究评估了输血依赖性地中海贫血(TDT)或非TDT(NTDT)患者对薄膜包衣片(FCT)和分散片(DT)的偏好，并依次使用两种制剂进行治疗。主要终点是患者报告的使用偏好，而次要终点包括患者报告的偏好结果（PROs），以及年龄、地中海贫血输血状况和先前的ICT状况。在筛选的183名患者中，分别有140名和136名患者完成了核心研究的治疗期1和2。第48周时，大多数患者更喜欢FCT而不是DT（90.3%vs.7.5%；百分比差异：0.83[95%置信区间(CI)，0.75–0.89；P<0.0001]）。除了改良铁螯合疗法满意度(mSICT)偏好评分的变化之外，FCT在次要PRO上的得分比DT更好，并且显示出较DT更严重的胃肠道症状。

　　TDT患者的铁蛋白水平稳定，而接受地拉罗司治疗的NTDT患者的铁蛋白水平在第48周呈下降趋势。总体而言，89.9%的患者报告至少1种不良事件(AE)，其中20.3%经历至少1种严重AE。最常见的治疗中出现的AE是蛋白尿、发热、尿蛋白或肌酐比值升高、腹泻、上呼吸道感染、转氨酶升高和咽炎。总体而言，这项研究表明了患者对FCT而非DT制剂的明显偏好，强化了先前研究的观察结果，并进一步支持了终身依从ICT的潜在益处。

　　一项为期48周的开放标签、随机、多中心、序贯治疗的2期研究，评估了在TDT和NTDT患者对FCT和DT的偏好。该研究包括核心阶段，和可选的延长阶段。核心阶段包括以下两个时期：治疗时期1（第1天至第24周）--患者接受DT制剂；治疗时期2（第25周至第48周）--患者切换到FCT制剂。完成核心阶段的患者可以在延长阶段继续FCT治疗，最长可达12个月。根据研究者的判断，患者可以在治疗时期1的任何时间从DT切换到FCT，反之亦然。

　　总体而言，在基线时期大多数患者更喜欢片剂口服每天3次（30名患者，21.6%）进行ICT，在第24周为每天一次的FCT（18名患者，12.9%）。在第4周和第24周，在切换治疗之前，明显更喜欢DT（第4周，85名患者，61.2%；第24周，77名患者，55.4%）。然而，在切换到FCT后的第24周，FCT（3.6%的患者，3.6%）被优先选择，在第28周和第48周，患者明显更喜欢FCT（第28周，109名患者，78.4%；第48周，107名患者，77.0%）。总体而言，在所有层次上，FCT在口感和余味方面的得分都优于DT。对于余味问题，FCT在每个时间点的平均分数（更好）都低于DT。与DT相比，随着时间的推移，FCT在GI症状日记得分方面表现出较轻的症状。在TDT患者中，核心阶段期间，平均血清铁蛋白9（SF）水平在整个过程中保持稳定。

　　本研究涵盖了来自亚洲和中东国家的广泛患者群体，其中大多数来自泰国（34.5%）和埃及（30.4%），提供代表东亚和地中海地区的人群中使用DFX的额外证据。此外，研究还包括了2至9岁的儿童，进一步评估了地拉罗司DFX FCT在这些未被探索的患者群体中的整体安全性、耐受性和疗效。该研究通过详细的患者报告结果（PRO）来了解患者整体偏好以及根据年龄、地贫输血状态和先前ICT状态的偏好。总体而言，无论是整体还是在各层次上，该研究的结果都强化了先前进行的ECLIPSE研究的观察，表明患者普遍更喜欢FCT而不是DT制剂。与ECLIPSE研究一致，该研究还报告了FCT组患者的依从性更好以及PRO的改善，包括满意度增加、担忧减少以及口感更佳。

　　地拉罗司是目前治疗铁过载唯一有效的药物。用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载的治疗；用于去铁胺疗法禁忌或不足的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗；在中国批准用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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