米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。

　　米托坦/密妥坦(Mitotane/Lysodren)是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。米托坦（Mitotane）客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。

　　米托坦（LYSODREN）是一种类固醇合成酶抑制剂，它通过抑制肾上腺皮质癌细胞中的胆固醇向孕烯醇酮的转化，从而减少皮质醇、雄激素和雌激素等激素的产生。这种药物在治疗肾上腺皮质癌中的作用是抑制肿瘤的生长并减轻症状。米托坦是目前治疗肾上腺癌的主要药物之一。它可以阻断肾上腺皮质的功能，从而减缓癌细胞的生长，缩小肿瘤的体积。同时，米托坦还可以通过杀灭肾上腺癌细胞来减少癌细胞的扩散和复发的风险。

　　肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，但ACC是一种罕见的侵袭性癌症，生长在腺体外部。肾上腺肿瘤会导致多种激素产生过多。ACC的症状包括面部、胸部和背部毛发过度生长，以及恶心/呕吐、肌肉无力、背部和腹部疼痛、排尿次数增多、体重增加、高血压和高血糖。用手术切除受影响的肾上腺通常是首选治疗方法，但对于无法手术治疗的患者急需新的治疗选择。

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。

　　患者服用米托坦后的不良反应主要为胃肠道反应，如厌食、恶心、呕吐等，还会有头晕、头痛等神经肌肉毒性和皮肤病变等，如果不良反应严重，要及时到院就诊。米托坦的推荐初始剂量为2～6克，每日口服3～4次，逐渐增加剂量，通常至每天9～10克，使血药浓度达到14-20mg/L，或达到耐受水平。米托坦是一种细胞毒性药物。遵循适用的特殊处理和处置程序。在服用米托坦期间，患者一般要在医生指导下进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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