获得性血友病A是一种罕见的出血性疾病，患者面临持续的出血风险，给患者和医疗团队带来了挑战。近期的一项研究使用Hemlibra（Emicizumab）对获得性血友病A患者进行预防性治疗，结果显示近75%的患者在研究期间未发生出血情况，而且艾米珠单抗（Emicizumab）的安全性表现良好。
这项研究采用了多中心、开放标签、单臂设计（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04188639），共有47名获得性血友病A患者接受了Hemlibra（Emicizumab）治疗。所有患者在研究筛查时均有出血症状。患者未接受免疫抑制治疗，且过去未接受过免疫抑制治疗。研究的主要终点是患者每周出现的临床相关出血事件，直到第12周，其中少于0.15次的出血被认为是有效的。
研究结果显示，艾米珠单抗（Emicizumab）治疗组患者在12周的预防期间，平均每患者每周的临床相关出血次数为0.04，而免疫抑制治疗组的历史出血率为0.15。在观察的患者中，有70%未出现出血，15%出现1次出血，13%出现2次，2%出现3次。
Hemlibra（Emicizumab）治疗组的最常见不良事件是COVID-19，由于该研究是在大流行期间进行的，以及尿路感染。有2名患者发生血栓栓塞性事件，其中1例被认为与艾米珠单抗（Emicizumab）无关，且无深静脉血栓、肺栓塞或血栓性微血管病变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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