ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显着影响患者的生活质量。值得注意的是，阿伐替尼是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者。
此次泰吉华ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次阿伐替尼治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。
在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉华联合最佳支持治疗（泰吉华组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组，泰吉华组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显着改善。而且泰吉华组耐受性良好，安全性优于安慰剂组。大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。
阿伐替尼的批准上市，使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。Ayvakit能够强效、选择性抑制D816V突变KIT，这是SM疾病的中心驱动因素。用药方面，晚期SM患者推荐的Ayvakit剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50x10E9/L的晚期SM患者，不建议使用Ayvakit治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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