FDA批准Farydak时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与Farydak治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。
帕比司他Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂,HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。通过阻断组蛋白去乙酰酶发挥作用，能浓度依赖性地增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化，引发细胞周期终止和细胞凋亡，而不影响健康细胞。
既往研究显示，帕比司他联合PIs在治疗MM上表现出协同效应。近期，帕比司他联合硼替佐米、地塞米松的方案被批准用于治疗RRMM，但临床实践中，该方案的不良反应事件发生率较高、患者耐受性较差。治疗效果统计上，ORR为84.4%（32例），临床获益率（CBR）为90.6%，至最佳缓解的中位间隔时间为2个月，中位PFS为10.3个月，中位TTP为11.7个月，中位OS为44.6个月。
帕比司他联合卡非佐米在治疗RRMM上表现出显著的临床效果，且不良反应事件基本可控、安全性高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
