厄达替尼是一款泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，每日口服一次。2019年4月，该产品获FDA加速批准用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，成为全球首款获FDA批准上市的FGFR抑制剂，也是首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　致癌FGFR3突变和融合在尿路上皮癌中较常见，发生率根据肿瘤分级、分期和原发肿瘤部位的不同存在显著差异。FGFR3突变和FGFR2/3融合是目前唯一公认的能够预测转移性尿路上皮癌对FDA批准的激酶抑制剂erdafitinib（厄达替尼）反应的标准基因标志物（RRID：SCR_012945）。FDA加速批准厄达替尼依据的是一项II期单臂试验（BLC2001），该试验显示，在肿瘤携带致癌FGFR3突变或FGFR2/3融合的转移性尿路上皮癌患者中，客观缓解率（ORR）为40%，无进展生存期（PFS）为5.5个月。回顾性研究还表明，FGFR3变异与尿路上皮癌化疗和免疫治疗反应存在相关性。

　　FGFR变异尿路上皮癌的基因图谱和真实世界厄达替尼治疗的临床结局，包括治疗期间基因特征的变化。在39%的（199/504）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，14%的（75/526）MIBC患者，43%的（81/187）局限性上尿路肿瘤患者，26%的（59/228）远处转移患者中发现了预测厄达替尼敏感性的致癌FGFR3变异。1例患者存在潜在敏感FGFR2融合。27例患者对原发灶和异时性转移灶均进行了基因检测，在7例（26%）患者中观察到FGFR3变异情况的不一致。厄达替尼的缓解率为40%，但中位无进展生存期和总生存期分别仅为2.8个月和6.6个月（n=32）。剂量减少（38%，12/32）和中断（50%，16/32）较常见。在cfDNA中检测到的假定耐药突变涉及TP53（n=5）、AKT1（n=1）和FGFR3第二位点突变（n=2）。FGFR3突变在尿路上皮癌中较常见，而FGFR2突变较罕见。原发灶和转移灶之间FGFR3突变状态的不一致经常发生，这引起了对存档原发肿瘤测序来指导患者厄达替尼治疗选择的担忧。厄达替尼的反应通常较短暂，剂量受到毒性的限制。在cfDNA中检测到的FGFR3、AKT1和TP53突变为推定的厄达替尼获得性耐药机制。

　　厄达替尼聚焦FGFR突变人群，为FGFR突变晚期或转移性尿路上皮癌患者提供最佳治疗方案。Balversa的全面批准为mUC患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于那些在接受传统治疗后仍然面临进展的患者。这一成果的取得不仅体现了医学科技的不断进步，也为罕见病领域的研究与创新注入了新的活力。随着厄达替尼的应用逐渐推广，我们期待着在更多癌症患者中见证其带来的生存和生活质量的提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应

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