艾伏尼布（Ivosidenib），是一种针对特定类型的白血病患者的靶向治疗药物。它可以帮助那些患有难以治愈的白血病的人们获得更好的康复效果。艾伏尼布可以治疗一种罕见且难以治愈的白血病，称为难治性或复发性骨髓增殖性肿瘤（IDH1）突变相关急性髓性白血病（AML）。具体而言，它适用于那些患有IDH1基因突变的成年患者。艾伏尼布是一种酶抑制剂，它可以阻断某些酶的活性，从而帮助阻止白血病细胞的生长和扩散。

　　IDH1突变的患者年龄偏大，且血小板减少等特点，而这部分患者一旦进展为复发/难治性AML，治疗方案极其有限，艾伏尼布的出现无疑为其提供了很好的选择：单药治疗即可以高达30%以上的CR/CRh率以及40%以上的总体反应率艾伏尼布的临床疗效优异。

　　艾伏尼布的作用机制是通过抑制IDH1酶的功能，从而减少白血病细胞产生的异常代谢物2-羟基戊酸（2-HG）的积累。这些代谢产物在白血病细胞内过度积累，导致细胞生长和分化的异常。通过减少2-HG的积累，艾伏尼布可以恢复细胞的正常功能，并抑制白血病细胞的增殖。它通过抑制IDH1酶的功能，减少白血病细胞产生的异常代谢产物的积累，进而抑制白血病细胞的增殖和生长。临床试验显示，艾伏尼布能够为那些患有IDH1基因突变的患者提供显著的康复效果，并延长生存期。

　　艾伏尼布的功效在许多研究中得到验证。在一项关于艾伏尼布的临床试验中，研究人员发现，其中72%的AML患者在接受药物治疗后表现出了完全缓解或完全缓解。此外，该药物还显示出具有可观的生存优势，使患者在接受治疗后的生存期延长。在AML领域，艾伏尼布在一项III期随机、双盲、安慰剂对照试验（AGILE）中达到了主要终点和次要终点。该试验招募了392例具有IDH1突变的新诊断AML患者，他们因合并症不能使用强化诱导化疗。结果显示，与安慰剂相比，Tibsovo显著提高了患者的总生存期（中位数12.6个月vs 9.3个月，风险比0.69，p=0.0008）和完全缓解率（30.4%vs 12.3%，p＜0.0001）。Tibsovo的常见不良反应包括恶心、腹泻、胃痛、呕吐、皮疹、胆汁淤积、肝功能异常、胰腺炎、关节痛、头痛等。

　　作为口服制剂，艾伏尼布服用方便，耐受性非常好，其不良反应主要有QT间期延长、分化综合征，都是安全可控的。艾伏尼布还具有一些其他的优势。首先，它是一种口服药物，因此患者可以在家中进行治疗，减少了患者对医院治疗的依赖性。其次，相较于传统的化疗方法，艾伏尼布的副作用相对较小。尽管治疗期间可能出现一些常见的副反应，如疲劳、恶心或腹泻，但一般来说它们是可控制的，并且不会对患者的生活质量产生严重影响。目前，它只被批准用于那些患有IDH1基因突变的成年AML患者。此外，它也不适用于那些对治疗无反应或已经接受过其他治疗后复发的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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