在医学领域中,新药的研发一直是为患者提供更有效治疗的重要途径之一。厄达替尼(Erdafitinib)Erdanib是一种被广泛研究的抗癌药物,对于某些类型的膀胱癌、尿路上皮癌和肺癌患者来说,它有着显著的作用和功效。厄达替尼(BALVERSA)是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要针对FGFR(成纤维细胞生长因子受体)信号通路进行抑制。FGFR信号通路在多种肿瘤的发生和发展中起到关键作用,而厄达替尼通过抑制这一通路,从而阻断肿瘤细胞的增殖和转移。膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤,其发病率在全球范围内呈逐年上升趋势。近年来,随着医学研究的深入,针对膀胱癌的治疗手段不断更新,其中厄达替尼(BALVERSA)的出现为膀胱癌患者带来了新的希望。
Erdafitinib是一种激酶抑制剂,可根据体外数据结合并抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3和FGFR4的酶活性。Erdafitinib还与RET,CSF1R,PDGFRA,PDGFRB,FLT4,KIT和VEGFR2结合。Erdafitinib抑制FGFR磷酸化和信号传导,并降低表达FGFR遗传改变的细胞系中的细胞活力,包括点突变,扩增和融合。厄达替尼在表达FGFR的细胞系和异种移植模型中显示出抗肿瘤活性源自肿瘤类型,包括膀胱癌。
多项研究表明,厄达替尼在膀胱癌治疗中表现出良好的疗效。在一项关键性临床试验中,厄达替尼单药治疗局部晚期或转移性膀胱癌患者,显著延长了患者的无进展生存期,且总体生存期也有所提高。此外,厄达替尼的副作用相对较小,患者的生活质量得到了明显改善。
BLC2001研究是一项多中心、开放标签、单臂二期临床试验,87例尿路上皮癌患者可供评估,中位年龄67岁,79%男性,74%白人,92%PS评分为0-1,66%的患者有转移病灶。97%患者均接受过至少1次含铂化疗,3例患者仅接受过新辅助化疗或辅助化疗。24%的患者接受过PD-1/L1免疫治疗。完全缓解率2.3%,部分缓解率29.9%,总有效率32.2%,中位有效持续时间5.4月。
入组患者均携带至少一种FGFR2/3突变或融合,如FGFR3突变(R248C,S249C,G370C和Y373C),FGFR2融合(FGFR2-BICC1和FGFR2-CASP7)和FGFR3融合(FGFR3-TACC3和FGFR3-BAIAP2L1)。对于FGFR3突变(n=64),总有效率为40.6%;对于FGFR3融合(n=18),总有效率为11.1%;对于FGFR2融合(n=6),总有效率为0%。
厄达替尼在膀胱癌治疗中的优势主要体现在以下几个方面:首先,其针对FGFR信号通路的抑制作用具有高度的特异性和有效性;其次,厄达替尼单药治疗即可取得良好的疗效,降低了患者的治疗成本和时间成本;最后,厄达替尼的副作用相对较小,提高了患者的耐受性和生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应
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