阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，其模拟TPO效应，刺激来自骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板生成。另外，FDA、EMA已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP）和肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫介导血小板破坏和骨髓中血小板生成受损，导致血小板减少和出血风险增加。原发性血小板减少症（ITP）的特征是在没有其他原因的情况下出现孤立性血小板减少症（血小板计数低于100×10 9/L）。血小板减少症（ITP）的临床表现从无症状、轻度粘膜皮肤出血到更严重的威胁生命的各种器官出血不等。出血风险取决于许多因素，但最重要的是外周血中血小板的数量。通常，当血小板计数低于10–20×10 9/L时，危及生命和致命性出血的风险最高。

　　血小板由骨髓造血组织中的巨核细胞产生，促血小板生成素对于调节巨核细胞增殖和分化以及生成血小板起着重要的生物学作用。促血小板生成素受体-激动剂（TPO-RA）是一类小分子化合物，主要功能是结合到巨核细胞促血小板生成素受体上，促进巨核细胞的增殖分化以及增加血小板的生成。

　　III期研究（NCT01438840）招募了32名接受阿伐曲泊帕和17名接受安慰剂治疗的ITP患者。核心研究设计包括6周研究药物滴定期，12周伴随ITP药物减量期和8周维持期。完成核心研究或由于缺乏治疗效果而提前终止的受试者若符合扩展阶段的条件，将进入扩展期研究。扩展期研究患者均每天接受一次开放标签的20 mg阿伐曲泊帕的治疗，并经历6周的转换期和90周的维持期。32名患者被随机分配到阿伐曲泊帕组，29名患者出现血小板应答，21名患者继续进入扩展研究期并纳入分析。

　　这些数据表明，ITP患者对阿伐曲泊帕的初始应答是持久的，高达62％的患者从未在核心研究期或扩展研究期经历过LOR。虽然在研究期间减少伴随用药，并且阿伐曲泊帕在扩展研究期为初始服用剂量，患者血小板计数仍在平均84％的时间中维持应答。

　　阿伐曲泊帕（avatrombopag）是新一代口服TPO受体激动剂，可以模拟TPO在体外和体内的生物学效应。TPO通过与TPO受体的细胞外段相结合，促进巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成。TPO受体在造血干细胞、巨核细胞系和血小板上均有表达。阿伐曲泊帕通过与TPO受体跨膜区结合，激活人体内TPO受体，刺激信号转导并模拟TPO的生物学效应，导致血小板计数增加。阿伐曲泊帕口服便捷，无饮食限制，并且属于小分子药物，口服给药不会产生中和抗体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的药物优势及治疗效果的说明

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