胆管癌是一种罕见但危险的癌症类型，常常难以早期发现，导致患者的生存率相对较低。传统的治疗方式包括手术、化疗和放疗，但这些方法的效果有限。近年来，靶向治疗成为胆管癌患者的新希望，而培米替尼正是其中的一种。培美替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病的成年人。培米替尼的活性药物成分是针对FGFR1/2/3的小分子抑制剂。经研究发现FGFR2基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的发生发展，而FGFR2融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。培美替尼针对胆管癌患者FGFR2靶点，阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　I/II期FIGHT-101研究（NCT02393248）评估了培美替尼的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效，一种强效和选择性FGFR 1-3抑制剂，作为单一疗法或联合疗法，用于难治性晚期恶性肿瘤，有和没有成纤维细胞生长因子（FGF）和受体（FGFR）基因改变。

　　总体而言，实现了12次部分缓解，最常见于胆管癌（n=5）以及广泛的肿瘤，包括头颈部、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤和非小细胞肺癌（每个n=1）；中位缓解持续时间为7.3个月（95%CI：3.3-14.5）。FGFR融合/重排患者的总体缓解率最高（n=5；25.0%[95%CI：8.7-49.1]），其次是FGFR突变患者（n=3；23.1%[95%CI：5.0-53.8]）。

　　根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。

　　从这些数据不难看出，靶向药培米替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培米替尼的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。

　　培美替尼具有可控的安全性、药效学和临床活性，其反应在肿瘤中可见，并由FGFR融合/重排和突变驱动。总体而言，培美替尼作为一种新型的靶向药物，在胆管癌治疗中展现出良好的适应症和治疗效果。患者在使用前应充分了解相关信息，遵循医生的建议，并在治疗期间定期进行监测，以确保最佳的治疗效果和患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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