福坦替尼是首个被批准上市的适用于免疫性血小板减少症患者的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。脾酪氨酸激酶对细胞增生、分化、免疫调节，以及细胞吞噬过程中的细胞骨架重组都具有重要作用。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福坦替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。
福坦替尼可长期维持ITP患者血小板水平：福坦替尼-福坦替尼组的血小板应答率为36%，对治疗有反应患者，其用药后血小板水平迅速提升至50×109/L，治疗第14周起维持在100×109/L以上；福坦替尼可有效控制ITP患者的出血风险：治疗期间，患者均未因发生出血事件而停药；在4周的洗脱期间，患者仅出现轻度的血小板下降，未发生出血事件；福坦替尼有望减少糖皮质激素的伴随使用：在福坦替尼治疗期间，43%的患者可减少或停止伴随的糖皮质激素治疗，且未见疾病复发；福坦替尼治疗安全性良好：福坦替尼-福坦替尼组和对照组的治疗相关不良反应发生率分别为77%和46%，未发生预期外的不良反应事件。
目前，对TPO-RA药物无应答或不能耐受TPO-RA药物的慢性免疫性血小板减少症患者接受利妥昔单抗或霉酚酸酯治疗。虽然福坦替尼和这些药物之间没有直接比较，但该文件称，“间接比较”表明，Tavlesse在增加血液中血小板数量方面比利妥昔单抗效果更好。该机构的建议是基于Tavlesse与利妥昔单抗相比的成本效益评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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