胆管癌（Cholangiocarcinoma,CCA）是一种起源于胆管黏膜上皮细胞的恶性肿瘤，其恶性程度高、病情发展迅速，且容易出现扩散和转移。传统上，外科手术是胆管癌的唯一具有治愈潜力的治疗方式，但仅适用于少数早期患者。培米替尼（Pemigatinib，商品名PEMAZYRE）作为一种新型的口服丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，特别针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的重排突变显示出显著的治疗效果。

　　培米替尼由美国Incyte生物制药公司研制，并于2020年4月17日获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准上市，成为全球首款治疗胆管癌的靶向药物。该药物主要作用于FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4，通过抑制这些受体的活性，阻止癌细胞的生长和扩散。培米替尼的上市为携带FGFR基因突变或重排的重排胆管癌患者提供了新的治疗希望。

　　培米替尼对重排突变阳性胆管癌患者的疗效

　　临床试验结果

　　根据多项临床研究数据显示，培米替尼在治疗重排突变阳性的胆管癌患者中表现出优异的疗效。一项研究显示，培米替尼在治疗胆管癌患者时的客观缓解率可达到35.5%，疾病控制率更是高达82%。中位反应持续时间为9.1个月，其中多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。这些数据表明，培米替尼在控制病情进展、延长患者生存期方面具有显著优势。

　　患者生活质量改善

　　除了肿瘤缩小和生存时间延长外，培米替尼还显著改善了患者的生活质量。胆管癌患者常伴随黄疸、胃肠功能变差、进行性消瘦和贫血等症状，这些症状的改善对于提高患者的生存质量至关重要。临床研究表明，使用培米替尼治疗的患者在生活质量方面取得了显著的改善，如黄疸减轻、体重增加、体力状况改善等。

　　适用人群与注意事项

　　培米替尼主要适用于先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成年人，特别是通过FDA批准的试验检测到FGFR2融合或其他重排的患者。然而，需要注意的是，培米替尼并非对所有重排胆管癌患者都有效，不同的患者可能对药物的反应不同。因此，在使用培米替尼之前，医生需要对患者的具体情况进行评估，以确定是否适合使用该药物。

　　此外，培米替尼也可能带来一些副作用，如恶心、呕吐、疲劳等。因此，在治疗过程中，需要密切监测患者的身体状况，及时调整治疗方案，以减轻或避免不良反应的发生。培米替尼作为一种新型的靶向治疗药物，在重排突变阳性的胆管癌患者中表现出优异的疗效。其不仅能够显著控制病情进展、延长患者生存期，还能改善患者的生活质量。然而，该药物并非对所有患者都有效，且可能伴随一定的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

　　更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/